Updated on March 20, 2026 | Written by PatSnap Team

Im Februar 2026 erhielten zwölf Medikamente den Status „Breakthrough Therapy“ (BTD) – sechs von der FDA und sechs von der chinesischen NMPA. Sieben der zwölf Zulassungen entfielen auf den Bereich Onkologie. Zu den bedeutendsten Zulassungen des Monats zählten drei KRAS-gerichtete Wirkstoffe, zwei ADCs und zwei Programme zur Behandlung seltener Krankheiten.

All data sourced from PatSnap Synapse.

Was ist die Einstufung als „Breakthrough Therapy“?

Die Einstufung als „Breakthrough Therapy“ wird von der FDA (und analog dazu von der NMPA in China) gewährt, wenn vorläufige klinische Erkenntnisse darauf hindeuten, dass ein Arzneimittel bei einem klinisch bedeutsamen Endpunkt für eine schwere Erkrankung eine wesentliche Verbesserung gegenüber bestehenden Therapien bieten könnte. Zu den Vorteilen gehören:

• Intensive Begleitung durch die FDA während der gesamten Entwicklungsphase
• Laufende NDA-/BLA-Prüfung (die Prüfung beginnt, bevor der vollständige Antrag eingereicht wird)
• Anspruch auf vorrangige Prüfung bei Einreichung
• Beteiligung der FDA-Führungsspitze an der Prüfung

Die FDA führte BTD im Jahr 2012 im Rahmen des „FDA Safety and Innovation Act“ ein. Chinas NMPA führte 2020 ein vergleichbares Programm ein. Eine ausführliche Erläuterung dazu, wie sich BTD von anderen beschleunigten Zulassungsverfahren unterscheidet, finden Sie unter „FDA-beschleunigte Zulassungsverfahren erklärt“.

Zusammenfassung des BTD für Februar 2026

Onkologie: Sieben BTDs bei vier Tumorarten

Lungenkrebs stand im Vordergrund (4 BTDs)

Auf NSCLC und SCLC entfielen in diesem Monat insgesamt vier Förderungen im Rahmen des „Breakthrough Therapy“-Programms – mehr als auf jede andere Tumorart.

Calderasib (MSD China) und GFH-375 (Genfleet) zielen beide auf KRAS-Mutationen bei nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) ab – konkret auf die Mutationen G12C bzw. G12D. Diese Zulassungen bestätigen zusammen mit der NMPA-Zulassung für Sosimerasib, dass China im Jahr 2026 die aktivste Regulierungsbehörde für KRAS-Medikamente außerhalb der USA sein wird. Siehe die vollständige Analyse der KRAS-G12C/G12D-Pipeline für den Wettbewerbskontext.

WSD-0922 (Wayshine Biopharm) zielt auf die EGFR-C797S-Mutation ab – die tertiäre Resistenzmutation, die bei Patienten mit nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) auftritt, deren Erkrankung unter EGFR-Inhibitoren der dritten Generation wie Osimertinib fortschreitet. Für C797S gibt es keine zugelassene Therapie; der BTD-Status von WSD-0922 ist das erste wichtige regulatorische Signal in Bezug auf diesen Resistenzmechanismus.

Pembrolizumab (MSD China) erhielt von der NMPA den Status „Breakthrough Therapy“ (BTD) für KRAS-G12C-mutiertes nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC) – eine Indikationsbegründung, die sich auf neue Erkenntnisse stützt, wonach KRAS-G12C-Tumoren möglicherweise eine erhöhte Immunogenität und PD-L1-Expression aufweisen, was Kombinationen aus PD-1-Inhibitoren und KRAS-G12C-Inhibitoren zu einer sinnvollen Strategie macht.

Zocilurtatug pelitecan (Zai Lab) ist ein bispezifisches ADC, das gegen DLL3 (das auf SCLC-Tumorzellen exprimiert wird) gerichtet ist und an einen Topoisomerase-I-Inhibitor als Wirkstoff konjugiert ist. DLL3 wird in hohem Maße bei SCLC exprimiert, einer aggressiven Krebsart, für die es nach einer platinbasierten Chemotherapie nur sehr begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt. Dies ist das zweite bedeutende ADC-BTD von Zai Lab in den letzten 18 Monaten.

Brustkrebs: gezielte Bekämpfung der PIK3CA-Mutation

Zovegalisib (Relay Therapeutics) erhielt von der FDA den Status eines „Breakthrough Therapy“ (BTD) für PIK3CA-mutierten HR-positiven/HER2-negativen Brustkrebs – wobei es speziell auf drei aktivierende PIK3CA-Mutationen (H1047X, E542K, E545K) abzielt, die zusammen bei etwa 40 % der HR+/HER2-Brustkrebsfälle vorkommen. PIK3CA-Mutationen führen zu einer Resistenz gegenüber CDK4/6-Inhibitoren und endokriner Therapie. Alpelisib (Piqray) ist der einzige zugelassene PIK3CA-Inhibitor in diesem Indikationsbereich; die Differenzierung von Zovegalisib liegt wahrscheinlich im Selektivitätsprofil und in der Verträglichkeit, da Alpelisib ein erhebliches Risiko für Hyperglykämie birgt.

Speiseröhren- und Prostatakrebs: ADC-Expansion

MHB088C (Qilu Pharmaceutical) ist ein gegen CD276 (B7-H3) gerichtetes ADC zur Behandlung von Plattenepithelkarzinomen der Speiseröhre und metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakrebs. B7-H3 wird in vielen soliden Tumoren stark überexprimiert, und weltweit befinden sich mehrere ADC-Programme, die auf dieses Antigen abzielen, in der Entwicklung. Qilus BTD bei zwei unterschiedlichen Tumorarten mit einem einzigen Wirkstoff spiegelt das pan-tumorale Potenzial der B7-H3-Targeting-Therapie wider.

Tracking all Breakthrough Therapy designated programs across oncology targets — ADCs, bispecifics, small molecules — in a single view? Explore BTD pipeline data in PatSnap Synapse →

Seltene Krankheiten und Neurologie: Drei BTDs

Want to track the full competitive landscape, patent estate, and clinical pipeline for this target? Search this target in PatSnap →

NGN-401 – AAV-Gentherapie bei Rett-Syndrom

NGN-401 (Neurogene) ist eine auf AAV9 basierende Gentherapie, die eine regulierte Kopie von MECP2 verabreicht – dem Gen, das beim Rett-Syndrom mutiert ist, einer schweren X-chromosomalen neurologischen Entwicklungsstörung, von der fast ausschließlich Frauen betroffen sind. Eine Überexpression von MECP2 ist an sich toxisch, weshalb eine präzise Dosierung entscheidend ist; der Ansatz von Neurogene nutzt ein mikroRNA-basiertes regulatorisches Element, um die Expressionsniveaus von MECP2 zu steuern. Die BTD-Zulassung der FDA wurde auf der Grundlage früher Phase-1/2-Daten erteilt, die eine signifikante Verbesserung der Schweregrade beim Rett-Syndrom zeigten. Hintergrundinformationen zur Erkrankung finden Sie in den Informationen von NORD zum Rett-Syndrom.

Nomlabofusp – Frataxin-Fusionsprotein zur Behandlung der Friedreich-Ataxie

Nomlabofusp (Larimar Therapeutics) ist ein Fusionsprotein, das Frataxin – das bei der Friedreich-Ataxie fehlende mitochondriale Protein – über ein zellpenetrierendes Peptid direkt in die Zellen transportiert. Die Friedreich-Ataxie wird durch eine Expansion der GAA-Trinukleotid-Wiederholung im FXN-Gen verursacht, was zu einem Frataxin-Mangel, einer Eisenansammlung in den Mitochondrien und einer fortschreitenden Neurodegeneration führt. Omaveloxolon (Skyclarys) ist die einzige zugelassene Behandlung für FA; der Wirkmechanismus von Nomlabofusp, bei dem das fehlende Protein direkt ersetzt wird, bietet einen grundlegend anderen Ansatz. Der BTD-Status wurde auf der Grundlage von Phase-2-Daten gewährt, die funktionelle Verbesserungen zeigten.

Rilzabrutinib – BTK-Hemmung bei wAIHA

Rilzabrutinib (Sanofi) erhielt den Status eines „Breakthrough Therapy“ (BTD) für die warme autoimmune hämolytische Anämie und ist damit der erste BTK-Inhibitor, der diese Einstufung für eine primäre autoimmune hämatologische Indikation erhalten hat. Eine vollständige Analyse des Wirkmechanismus und des Wettbewerbsumfelds finden Sie im Wirkstoffprofil zu Rilzabrutinib.

Luvesilocin – 5-HT2A-Agonismus bei postpartaler Depression

Luvesilocin (Reunion Neuroscience) ist ein selektiver 5-HT2A-Agonist zur Behandlung der postpartalen Depression (PPD) – einer Erkrankung, von der weltweit etwa jede siebte junge Mutter betroffen ist. Der 5-HT2A-Mechanismus bei Depressionen steht im Zusammenhang mit Neuroplastizität und synaptischer Umstrukturierung über BDNF-Signalwege und unterscheidet sich damit von den Wirkmechanismen von SSRI/SNRI. Brexanolon (Zulresso) und Zuranolon (Zurzuvae) sind speziell für die Behandlung von PPD über neuroaktive Steroid-/GABA-Mechanismen zugelassen. Luvesilocin stellt einen anderen pharmakologischen Ansatz dar; die BTD wurde auf der Grundlage von Phase-2-Daten erteilt. Zum epidemiologischen Kontext der PPD siehe die Ressourcen der WHO zur psychischen Gesundheit.

Amivantamab + Hyaluronidase – Bispecifischer Antikörper bei Kopf-Hals-Krebs

Amivantamab-VMJM/Hyaluronidase (Johnson & Johnson) erhielt den BTD-Status für fortgeschrittenes Plattenepithelkarzinom im Kopf-Hals-Bereich (HNSCC). Amivantamab ist ein bispezifischer Antikörper, der sowohl gegen EGFR als auch gegen c-Met (MET) gerichtet ist und zusammen mit Hyaluronidase verabreicht wird, um eine subkutane Verabreichung zu ermöglichen. Es ist bereits von der FDA für EGFR-mutiertes nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC) zugelassen (Rybrevant). Die BTD bei HNSCC – einem Tumortyp mit hoher EGFR-Expression – stellt eine Indikationserweiterung dar, die den Dual-Target-Mechanismus nutzt.

Wichtige Trends in der BTD-Kohorte vom Februar

Das BTD-Programm der chinesischen NMPA liefert mittlerweile vielversprechende Hinweise auf eine Pipeline von internationalem Niveau. Sechs der zwölf BTDs stammen von der NMPA – und mehrere davon (GFH-375, WSD-0922, MHB088C) basieren auf einer wirklich neuartigen Wirkmechanik, für die es in derselben Indikation noch keinen direkten Präzedenzfall in Form eines von der FDA zugelassenen Medikaments gibt.

ADCs diversifizieren sich über HER2 und TROP2 hinaus. MHB088C zielt auf CD276 (B7-H3) ab, und Zocilurtatug pelitecan zielt auf DLL3 ab – für beide gibt es bislang noch kein zugelassenes ADC. Diese Therapieform dringt weiterhin in Bereiche der Tumorbiologie vor, die bislang als therapieresistent galten.

Die Präzisionsonkologie dringt in den Bereich der Resistenzmutationen vor. WSD-0922, das auf die EGFR-C797S-Mutation abzielt, und Zovegalisib, das auf aktivierende PIK3CA-Mutationen abzielt, bekämpfen beide erworbene oder primäre Resistenzen bei Patientengruppen, die bereits eine zielgerichtete Therapie erhalten – ein Zeichen dafür, dass sich das Fachgebiet von der Erstlinienbehandlung hin zum Management von Resistenzen verlagert.

PatSnap Synapse lets you filter every Breakthrough Therapy designation by target, indication, developer, and timeline — and connects each drug to its patent estate and clinical trial history. Monitor BTD activity on Synapse →

Monthly drug approvals, ERP designations, competitor pipeline shifts — PatSnap Eureka helps drug development and BD teams stay ahead of the curve. Try now →

Weiterführende Literatur

• Übersicht über beschleunigte Prüfungsverfahren – Februar 2026
• Übersicht über weltweite Arzneimittelzulassungen – Februar 2026
• Analyse der ADC-Pipeline – Februar 2026
• Pipeline für KRAS-G12C/G12D-Inhibitoren – 2026
• Rilzabrutinib: BTK-Hemmung bei wAIHA
• Erläuterung der beschleunigten Zulassungsverfahren der FDA

Data sourced by PatSnap. This post is for informational purposes only.