Beschleunigte Prüfungsverfahren: 82 Arzneimittel im Februar 2026 ausgewiesen
Aktualisiert am 20. März 2026 | Verfasst vom Patsnap-Team
Im Februar 2026 erhielten 82 Arzneimittel in den USA, der EU, China, Japan und Südkorea den Status einer beschleunigten Prüfung. Diese Statusbezeichnungen – darunter „Orphan Drug“, „Breakthrough Therapy“, „Priority Review“, „Fast Track“, „Accelerated Approval“ und andere – geben einen Ausblick darauf, von welchen Programmen sich die Zulassungsbehörden in naher Zukunft die größten Auswirkungen auf den ungedeckten klinischen Bedarf versprechen.
Alle Daten stammen von Patsnap Synapse, das die ERP-Kennzeichnungen aller wichtigen Aufsichtsbehörden in Echtzeit erfasst.
Februar 2026 – ERP-Zusammenfassung
| Studiengang | Anzahl | Hauptstelle |
|---|---|---|
| Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden | 47 | FDA / EMA / PMDA |
| Auszeichnung als „Breakthrough Therapy“ | 12 | FDA / NMPA |
| Vorzugsprüfung | 9 | FDA / NMPA |
| Fast-Track-Status | 8 | FDA |
| Beschleunigtes Zulassungsverfahren | 2 | FDA |
| Gutschein für nationale Prioritäten des Kommissars | 1 | FDA |
| Bedingte Marktzulassung | 1 | NMPA |
| Qualifiziertes Produkt zur Behandlung von Infektionskrankheiten (QIDP) | 1 | FDA |
| Regenerative Medizin – Fortgeschrittene Therapien (RMAT) | 1 | FDA |
| Insgesamt | 82 |
Allein die Ausweisungen als Orphan-Arzneimittel machten 57 % aller im Februar erteilten ERP-Genehmigungen aus. Dieser Anteil entspricht den jüngsten historischen Trends: Seit der Ausweitung der finanziellen Anreize im Rahmen des Orphan Drug Act im Jahr 2012 dominieren Programme für seltene Krankheiten das Volumen der beschleunigten Ausweisungen, und AAV-basierte Gentherapien – von denen im Februar mindestens fünf eine ODD-Ausweisung erhielten – haben eine neue Welle von Anträgen für seltene Krankheiten ausgelöst.
Eine Erläuterung der einzelnen Verfahren finden Sie unter „Erläuterung der beschleunigten Verfahren der FDA“.
Ausweisungen als „Breakthrough Therapy“: Februar 2026
Die Einstufung als „Breakthrough Therapy“ (BTD) wird gewährt, wenn vorläufige klinische Erkenntnisse darauf hindeuten, dass ein Arzneimittel bei einem klinisch bedeutsamen Endpunkt eine wesentliche Verbesserung gegenüber bestehenden Therapien erzielen könnte. Damit verbunden sind eine intensive Betreuung durch die FDA sowie eine fortlaufende Prüfung – das wertvollste Paket an regulatorischen Vorteilen außerhalb des beschleunigten Zulassungsverfahrens.
Im Februar 2026 erhielten 12 Arzneimittel den BTD-Status. Sieben davon stammten aus dem Bereich der Onkologie.
| Medikament | Ziel | Typ | Indikation | Entwickler | Land |
|---|---|---|---|---|---|
| NGN-401 | MECP2 | AAV-Gentherapie | Rett-Syndrom | Neurogen | USA |
| Nomlabofusp | FXN | Fusionsprotein | Friedreich-Ataxie | Larimar Therapeutics | USA |
| Luvesilocin | 5-HT2A | Kleinmolekül | Postpartale Depression | Reunion Neurowissenschaften | USA |
| Amivantamab + Hyaluronidase | EGFR; c-Met | Bispecifischer Antikörper | Karzinom im Kopf- und Halsbereich | Johnson & Johnson | USA |
| Rilzabrutinib | BTK | Kleinmolekül | Herzliche Grüße, AIHA | Sanofi | USA |
| Zovegalisib | PIK3CA | Kleinmolekül | PIK3CA-mutierter HR-positiver/HER2-negativer Brustkrebs | Relay Therapeutics | USA |
| WSD-0922 | EGFRvIII / C797S | Kleinmolekül | EGFR-C797S-mutiertes nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom | Wayshine Biopharm | China |
| Pembrolizumab | PD-1 | Monoklonaler Antikörper | KRAS G12C-positiver nicht-kleinzelliger Lungenkrebs | MSD China | China |
| Calderasib | KRAS G12C | Kleinmolekül | KRAS G12C-positiver nicht-kleinzelliger Lungenkrebs | MSD Forschung und Entwicklung China | China |
| GFH-375 | KRAS G12D | Kleinmolekül | KRAS G12D+ nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom | Genfleet Therapeutics | China |
| MHB088C | CD276 | ADC | Platteepithelkarzinom der Speiseröhre; metastasiertes kastrationsresistentes Prostatakarzinom | Qilu Pharmaceutical | China |
| Zocilurtatug Pelitecan | DLL3; Oben I | ADC | Kleinzelliges Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium | Zai Lab | China |
Bemerkenswerte Trends:
– Auf China entfielen 6 der 12 BTD-Zulassungen – ein Zeichen für die zunehmende Reife des 2020 eingeführten „Breakthrough Therapy“-Programms der NMPA, das von einheimischen Entwicklern rasch angenommen wurde.
– KRAS-Mutationen führten zu 3 Ausweisungen – Calderasib (G12C), GFH-375 (G12D) und Pembrolizumab bei KRAS G12C+ NSCLC –, wodurch KRAS zum aktivsten Einzelziel in der BTD-Kohorte des Februars wurde.
– ADCs tauchten zweimal auf – MHB088C (CD276) und Zocilurtatug pelitecan (DLL3) – was die Ausweitung der ADC-Modalität auf bisher unterversorgte Zielmoleküle bestätigt.
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Vorzugsprüfung: Februar 2026
Eine vorrangige Prüfung wird gewährt, wenn ein Arzneimittel einen ungedeckten medizinischen Bedarf bei einer schweren Erkrankung deckt. Dadurch verkürzt sich die reguläre Prüfungsdauer der FDA von 12 auf 6 Monate nach Einreichung des NDA-/BLA-Antrags.
| Medikament | Ziel | Typ | Indikation | Entwickler | Land |
|---|---|---|---|---|---|
| Olezarsennatrium | APOC3 | ASO | Hypertriglyceridämie | Ionis Pharmaceuticals | USA |
| Pariglasgene brecaparvovec | G6PC1 | AAV-Gentherapie | Glykogenspeicherkrankheit Typ I | Ultragenyx | USA |
| Adrabetadex | Cholesterin | Kleinmolekül | Niemann-Pick Typ C | Beren Therapeutics | USA |
| Molgramostim zum Inhalieren | CSF-2R | Biosimilar | Alveoläre Proteinose der Lunge | Savara | USA |
| Oveporexton | OX2R | Kleinmolekül | Narkolepsie | Takeda | USA |
| Marstacimab-hncq | TFPI | Monoklonaler Antikörper | Hämophilie A und B | Pfizer | USA |
| Epsametostat | EZH2/EZH1 | Kleinmolekül | Weichteilsarkom | Haihe Biopharma | China |
| Retavibart | RSV-F-Protein | Monoklonaler Antikörper | RSV-Infektionen | Trinomab Biotech | China |
| Obinutuzumab | CD20 | Monoklonaler Antikörper | Nephrotisches Syndrom | Roche China | China |
Die „Priority Review“-Kohorte zeichnet sich durch ihren Schwerpunkt auf seltenen Krankheiten und pädiatrischen Erkrankungen aus: Glykogenspeicherkrankheit Typ I, Niemann-Pick-Krankheit Typ C und pulmonale Alveolarproteinose sind allesamt extrem seltene Erkrankungen.
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Fast-Track-Zulassungen: Februar 2026
Der „Fast Track“-Status wird früher im Entwicklungsverlauf gewährt als der Status „Breakthrough Therapy“ – in der Regel auf der Grundlage präklinischer Daten oder früher Ergebnisse der Phase 1 – und bietet in erster Linie mehr Möglichkeiten zur Zusammenarbeit mit der FDA sowie die Berechtigung zur fortlaufenden Prüfung.
| Medikament | Ziel | Typ | Indikation | Entwickler |
|---|---|---|---|---|
| SRN-101 | IFNβ | AAV-Gentherapie | Hochgradiges Gliom | Siren Biotechnology |
| [²²⁵Ac]Ac-AKY-1189 | Nectin-4 | Radiopharmazeutikum | Übergangszellkarzinom | Aktis Onkologie |
| TSRA-196 | A1AT | Geneditierung / LNP | Alpha-1-Antitrypsin-Mangel | Tessera Therapeutics |
| ART-6043 | POLQ | Kleinmolekül | BRCA-mutierter HER2-positiver metastasierter Brustkrebs | Artios Pharma |
| EI-012 | CD36 | Monoklonaler Antikörper | Leberzellkarzinom | Pilatus Biosciences |
| 99mTc-Maraciclatid | αvβ3 | Diagnostisches Radiopharmazeutikum | Interstitielle Lungenerkrankung | Serac Healthcare |
| Ifetroban | TBXA2R | Kleinmolekül | Duchenne-Muskeldystrophie | Cumberland Pharmaceuticals |
| Sonelokimab | IL-17A/F; Albumin | Nanokörper / trispezifisch | Pustulose an Handflächen und Fußsohlen | MoonLake |
Radioaktive Arzneimittel standen im Mittelpunkt – sowohl ein therapeutisches Präparat ([²²⁵Ac]Ac-AKY-1189) als auch ein diagnostisches Präparat (99mTc-Maraciclatid) erhielten den Fast-Track-Status, was die wachsende Akzeptanz dieser Produktklasse durch die FDA widerspiegelt.
Ausweisung als Orphan-Arzneimittel: Themen und Höhepunkte
Die 47 Ausweisungen als Orphan-Arzneimittel deckten ein breites Spektrum seltener Erkrankungen ab. Wichtige Themen:
AAV-Gentherapien dominierten den Bereich der seltenen neurologischen und muskulären Erkrankungen: NGN-401 (Rett-Syndrom), AAV-SGCG (Gürtelbandmuskeldystrophie Typ 2C/R5), AAV-GUCY2D (Netzhautdystrophien), GS1191-0445 (Hämophilie A), SRN-101 (hochgradiges Gliom) – mindestens 5 AAV-Programme erhielten den ODD-Status.
Onkologie – seltene Krebsarten: Mehrere ADCs, bispezifische Antikörper und niedermolekulare Wirkstoffe gegen seltene oder therapieresistente Krebsarten, darunter kleinzelliges Lungenkarzinom (DM-005, Zocilurtatug), follikuläres Lymphom (BMS-986458, Surovatamig), Weichteilsarkom (CAN-1012, Epsametostat) und Bauchspeicheldrüsenkrebs (DM-002).
Seltene Autoimmun- und immunologische Erkrankungen: Povetacicept (Myasthenia gravis), VIS-954 (ANCA-assoziierte Vaskulitis), Deupirfenidon (idiopathische Lungenfibrose), Rilzabrutinib (IgG4-assoziierte Erkrankung, Japan ODD).
Seltene Stoffwechsel- und Enzymkrankheiten: Pariglasgene brecaparvovec (GSD I), Adrabetadex (Niemann-Pick-Krankheit Typ C), Tebapivat (Sichelzellenanämie), Desidustat (Sichelzellenanämie), Nesuparib (kleinzelliges Lungenkarzinom).
Beschleunigtes Zulassungsverfahren und RMAT
Navepegritid erhielt eine beschleunigte Zulassung für Achondroplasie – validiert anhand eines Surrogatendpunkts (annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit) –, wobei derzeit bestätigende Studien laufen.
Pegzilarginase erhielt eine beschleunigte Zulassung für die Behandlung der Hyperargininämie – einer seltenen Störung des Harnstoffzyklus, die durch einen Arginase-I-Mangel verursacht wird und für die es bislang keine zugelassene Therapie gab.
KB-707 (IL-12/IL-2-Zytokine, Krystal Biotech) erhielt den RMAT-Status für fortgeschrittenes nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC) – dies ist erst der zweite RMAT, der für ein nicht auf Gentherapie basierendes, fortschrittliches Therapeutikum im Bereich Lungenkrebs gewährt wurde.
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Weiterführende Literatur
- Übersicht über weltweite Arzneimittelzulassungen – Februar 2026
- Ein tiefer Einblick in die „Breakthrough Therapy“-Status — Februar 2026
- Analyse der ADC-Pipeline – Februar 2026
- Erläuterung der beschleunigten Zulassungsverfahren der FDA
- Rilzabrutinib: BTK-Hemmung bei warmer autoimmuner hämolytischer Anämie
Die Daten stammen von Patsnap Synapse. Dieser Beitrag dient ausschließlich zu Informationszwecken.
