Biowissenschaften: Sichelzellenanämie – Nachrichten und Investitionen
Die Sichelzellenkrankheit (SCD) ist eine Gruppe von erblichen Störungen der roten Blutkörperchen. Sie wird durch einen Gendefekt verursacht und tritt auf, wenn sowohl die Mutter als auch der Vater ein defektes Gen weitervererben.
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Unsere roten Blutkörperchen enthalten ein Protein namens Hämoglobin, das für den Transport von Sauerstoff durch unser Herz-Kreislauf-System verantwortlich ist. Normalerweise haben rote Blutkörperchen ein glattes und scheibenförmiges Aussehen; bei SCD sind die roten Blutkörperchen steif und sichelförmig, wodurch die Menge an Sauerstoff, die sie aufnehmen und transportieren können, begrenzt ist und die Bewegung durch die Blutgefäße erschwert wird. Die Sichelform der roten Blutkörperchen verringert auch ihre Lebensdauer: Anstelle der typischen Lebensdauer von bis zu 120 Tagen bei normalen Zellen sterben Sichelzellen fast zehnmal schneller und leben nur 10 bis 20 Tage. Es gibt viele auffällige Symptome der SCD, darunter unter anderem:
- Anämie, d. h. ein unter dem Normalwert liegender Eisengehalt im Blut.
- Sichelkrise, d. h. die sichelförmigen Zellen verklumpen und verursachen Verstopfungen der Blutgefäße, wodurch das Blut nicht mehr zu den Muskeln und Organen gelangen kann.
- Schlaganfall, wobei der ischämische Typ (Durchblutungsstörung) bei SCD weitaus häufiger auftritt als der hämorrhagische (unkontrollierte Blutungen) Schlaganfall.
- Gelbsucht, bei der die Sichelzellen schneller absterben, als die Leber sie herausfiltern kann, wodurch sich Giftstoffe im Körper ansammeln. Dies führt dazu, dass sich die Haut und das Weiß der Augen aufgrund des abgebauten Bilirubins, das sich aufgrund der mangelnden Ausscheidung ansammelt, gelb verfärben.
Derzeit gibt es keine Heilung für Sichelzellenanämie, aber die Forschung und Entwicklung (F&E) macht Fortschritte. In diesem Artikel befassen wir uns mit den aktuellen Nachrichten und Investitionen in diesem Bereich.
Sichelzellen-Nachrichten und Investitionen
Viele Anzeichen einer Sichelzellenkrankheit können verschiedene Medikamente und Behandlungen rechtfertigen, wie wir in der obigen Grafik sehen können. Die Sichelzellenanämie weist derzeit im Vergleich zu ihren Konkurrenten die größte Aktivität in Bezug auf zugelassene Medikamente sowie Medikamente in späteren Entwicklungsphasen auf.
Die Behandlungen machen Fortschritte, und einige große Akteure der Branche spüren den Druck, durch Übernahmen in diesen Indikationsbereich einzusteigen. Eine bemerkenswerte Übernahme ist die kürzlich erfolgte Übernahme von Global Blood Therapeutics durch Pfizer für 5,4 Milliarden US-Dollar, um deren Pipeline mit vielversprechenden SCD-Behandlungen zu erwerben, darunter auch ein sehr wichtiges Medikament, GBT601 (ein Sichelhämoglobin-Polymerisationshemmer), das möglicherweise eine „funktionelle Heilung” für SCD darstellt. GBT601 weckt große Hoffnungen und Versprechen, da es sich derzeit in der Mitte einer Phase-II/III-Studie für SCD befindet. Es handelt sich um eine einmal täglich zu verabreichende Therapie, die die Zerstörung der roten Blutkörperchen sowie das Auftreten einer vaso-okklusiven Krise reduzieren kann, bei der die roten Blutkörperchen durch Blockierung des Blutflusses den Geweben Sauerstoff entziehen. Diese Übernahme erweitert die umfangreiche Pipeline von Pfizer im Bereich der SCD-Behandlung.
Pfizer ist nicht der einzige große Pharmariese, der in seine Pipeline für SCD investiert. Kürzlich gab Novo Nordisk bekannt, dass es Forma Therapeutics für 1,1 Milliarden US-Dollar übernehmen wird . Damit gab es innerhalb von nur 30 Tagen zwei große Übernahmen im Bereich der Sichelzellenkrankheit. Durch die zweite Übernahme erwirbt Novo Nordisk den führenden Medikamentenkandidaten von Forma im Bereich SCD, Etavopivat. Etavopivat ist ein selektiver Pyruvatkinase-R-Aktivatorzur Verbesserung der Anämie und wird wie GBT601 einmal täglich eingenommen. Wie Ludovic Helfgott, Vizepräsident von Novo, erwähnte, kommt diese Übernahme nicht „aus heiterem Himmel“, da das Unternehmen sich stark für die Entwicklung von Therapien für hämatologische Erkrankungen engagiert. Der Reiz der Übernahme von Etavopivat liegt in seinem hervorragenden Sicherheitsprofil und seiner Wirksamkeit, der einmal täglichen Einnahme und der Möglichkeit, dieses Medikament mit anderen Therapien zu kombinieren.
Wie schneiden diese beiden übernommenen Unternehmen im Vergleich zueinander ab? Betrachtet man die zugelassenen klinischen Medikamente, so verfügt Forma derzeit über vier und Global Blood Therapeutics über eines. Allerdings führt Global Blood Therapeutics deutlich mehr klinische Studien durch: Derzeit laufen dort 35 Studien, während es bei Forma nur neun sind. Wir können daraus schließen, dass beide Übernahmen für Pfizer und Novo Nordisk vorteilhaft sind, da sie starke Pipelines übernehmen.
Schlussfolgerung
Mit den beiden oben genannten Übernahmen sind weitere Investitionen und Fortschritte im Bereich der Sichelzellenkrankheit zu erwarten. Diese Investitionen und Medikamente geben Menschen, die nach einer Behandlung für SCD suchen, neue Hoffnung. Wenn Sie mehr über diesen Bereich erfahren oder die Entwicklung von Medikamenten und klinischen Studien verfolgen möchten, probieren Sie Synapse kostenlos aus.
