Sciences de la vie : drépanocytose Actualités et investissements
La drépanocytose est un ensemble de troubles héréditaires touchant les globules rouges. Elle est causée par une anomalie génétique et survient lorsque le père et la mère transmettent tous deux un gène défectueux.
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Nos globules rouges contiennent une protéine appelée hémoglobine, qui est responsable du transport de l'oxygène dans tout notre corps via le système cardiovasculaire. Normalement, les globules rouges ont un aspect lisse et en forme de disque ; dans le cas de la drépanocytose, les globules rouges sont rigides et en forme de faucille, ce qui limite la quantité d'oxygène qu'ils peuvent contenir et transporter et rend leur circulation dans les vaisseaux sanguins difficile. La forme en faucille des globules rouges réduit également leur durée de vie : au lieu des 120 jours habituels pour les cellules normales, les cellules falciformes meurent près de 10 fois plus vite, ne vivant que 10 à 20 jours. La drépanocytose présente de nombreux symptômes importants, dont voici quelques-uns :
- L'anémie, qui se caractérise par un taux de fer dans le sang inférieur à la normale.
- Crise drépanocytaire, c'est-à-dire que les cellules en forme de faucille s'agglutinent et provoquent des obstructions des vaisseaux sanguins qui empêchent le sang d'atteindre les muscles et les organes.
- Les AVC, de type ischémique (blocage de la circulation sanguine), sont beaucoup plus fréquents dans les cas de SCD que les AVC hémorragiques (saignement incontrôlé).
- La jaunisse, où les cellules falciformes meurent plus rapidement que le foie ne peut les filtrer, ce qui entraîne une accumulation de toxines dans l'organisme. Cela provoque une coloration jaune de la peau et du blanc des yeux due à la bilirubine décomposée qui s'accumule en raison d'un manque d'élimination.
À l'heure actuelle, il n'existe aucun remède contre la drépanocytose, mais des progrès sont réalisés dans le domaine de la recherche et du développement (R&D). Dans cet article, nous explorons l'actualité et les investissements réalisés dans ce domaine.
Actualités et investissements liés à la drépanocytose
De nombreux symptômes de la drépanocytose peuvent justifier divers médicaments et traitements, comme le montre le graphique ci-dessus. La drépanocytose est actuellement le domaine le plus actif en termes de médicaments approuvés par rapport à ses concurrents, ainsi que de médicaments en phase avancée de développement.
Les traitements progressent et certains grands acteurs du secteur ressentent la pression de se lancer dans ce domaine thérapeutique par le biais d'acquisitions. L'une des acquisitions notables récemment est celle de Global Blood Therapeutics par Pfizer pour 5,4 milliards de dollars américains afin d'obtenir son portefeuille de traitements prometteurs contre la drépanocytose, dont certains comprennent un médicament très important, le GBT601 (un inhibiteur de la polymérisation de l'hémoglobine falciforme), qui pourrait potentiellement constituer un « remède fonctionnel » contre la drépanocytose. Le GBT601 suscite beaucoup d'espoir et de promesses, car il est actuellement en phase intermédiaire d'un essai de phase II/III pour la drépanocytose. Il s'agit d'un traitement à prise unique quotidienne qui peut réduire la destruction des globules rouges ainsi que la survenue d'une crise vaso-occlusive, qui se produit lorsque les globules rouges privent les tissus d'oxygène en bloquant la circulation sanguine. Cette acquisition ajoute un vaste portefeuille de traitements contre la drépanocytose à celui de Pfizer.
Pfizer n'est pas le seul géant pharmaceutique à investir dans son pipeline pour la drépanocytose. Récemment, Novo Nordisk a annoncé son intention d'acheter Forma Therapeutics dans le cadre d'une transaction évaluée à 1,1 milliard de dollars américains. Cette transaction marque deux acquisitions majeures dans le domaine de la drépanocytose en seulement 30 jours. La deuxième acquisition permet à Novo Nordisk d'acquérir le principal candidat-médicament de Forma dans le domaine de la drépanocytose, l'Etavopivat. L'Etavopivat est un activateur sélectif de la pyruvate kinase-Rconçu pour améliorer l'anémie et pris une fois par jour, tout comme le GBT601. Comme l'a mentionné Ludovic Helfgott, vice-président de Novo, cette acquisition n'est pas « inattendue », car la société s'engage fortement dans la création de traitements pour les troubles hématologiques. L'intérêt pour l'acquisition d'Etavopivat réside dans son excellent profil de sécurité et son efficacité, son utilisation une fois par jour et la possibilité de l'associer à d'autres traitements.
Comment ces deux sociétés acquises se comparent-elles l'une à l'autre ? Si l'on considère les médicaments cliniques approuvés, Forma en compte actuellement quatre et Global Blood Therapeutics un seul. Cependant, Global Blood Therapeutics mène beaucoup plus d'essais cliniques : elle en compte actuellement 35 en cours, contre seulement neuf pour Forma. Nous pouvons en conclure que ces deux acquisitions semblent favorables à Pfizer et Novo Nordisk, car elles leur permettent d'hériter de solides pipelines.
Conclusion
Nous pouvons nous attendre à davantage d'investissements et de progrès dans le domaine de la drépanocytose grâce aux deux acquisitions mentionnées ci-dessus. Ces investissements et ces médicaments donnent de l'espoir aux personnes à la recherche d'un traitement contre la drépanocytose. Si vous souhaitez en savoir plus sur ce domaine ou suivre l'évolution du développement des médicaments et des essais cliniques, essayez Synapse gratuitement.
