Aktualisiert am 20. März 2026 | Verfasst vom Patsnap-Team

Die FDA betreibt fünf verschiedene beschleunigte Zulassungsverfahren für Arzneimittel und biologische Präparate zur Behandlung schwerer Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf. Diese Programme werden in Nachrichten und Pressemitteilungen zur Arzneimittelentwicklung häufig erwähnt – sie unterscheiden sich jedoch hinsichtlich ihrer Kriterien, Vorteile und der Aussagekraft, die sie über den Entwicklungsstand und das klinische Potenzial eines Arzneimittels haben. Dieser Leitfaden erläutert jedes einzelne Programm anschaulich.

Alle angegebenen Daten zu Zulassungsstatus stammen aus Patsnap Synapse, einer Plattform, die den Status von Zulassungsanträgen in Echtzeit bei der FDA, der NMPA, der EMA, der PMDA und anderen wichtigen Behörden verfolgt.

Warum es beschleunigte Studienwege gibt

Die reguläre Prüfung eines Arzneimittels durch die FDA dauert nach Einreichung eines NDA- oder BLA-Antrags etwa 10 Monate. Bei Arzneimitteln zur Behandlung schwerer Erkrankungen, für die es nur begrenzte oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, verzögert dieser Zeitrahmen – in Verbindung mit einem typischen Entwicklungszyklus von 10 bis 15 Jahren – den Zugang der Patienten zu potenziell lebensrettenden Therapien.

Um diesem Problem zu begegnen, führte die FDA zwischen 1988 (beschleunigte Zulassung für HIV/AIDS-Medikamente) und 2016 (RMAT) ihre beschleunigten Programme ein und erweiterte sie. Diese Programme senken nicht die Anforderungen an Sicherheit oder Wirksamkeit für die Zulassung; sie beschleunigen vielmehr den Entwicklungs- und Prüfprozess, wobei die gleichen Nachweisanforderungen beibehalten werden.

Einen offiziellen Überblick der FDA finden Sie auf der Seite der FDA zu den beschleunigten Zulassungsverfahren.

1. Fast-Track-Status

Was es ist: Eine Bezeichnung, die Arzneimitteln in der frühen Entwicklungsphase verliehen wird, die das Potenzial haben, einen ungedeckten medizinischen Bedarf bei schweren Erkrankungen zu decken. Es ist das am weitesten verbreitete der fünf Programme.

Wann sie gewährt wird: Auf der Grundlage präklinischer Daten oder früher Phase-1-Ergebnisse – zu einem früheren Entwicklungsstadium als bei jeder anderen beschleunigten Zulassungsform.

Vorteile:
– Häufigere Treffen und ein intensiverer Austausch mit der FDA während der gesamten Entwicklungsphase
– Fortlaufende Prüfung von NDA-/BLA-Anträgen – Die FDA beginnt bereits vor der vollständigen Einreichung mit der Prüfung der fertiggestellten Teile des Antrags, wodurch sich die Prüfungsdauer nach der Einreichung verkürzt
– Anspruch auf vorrangige Prüfung bei Einreichung, sofern das Arzneimittel die Kriterien erfüllt

Was dies bedeutet: Vielversprechende erste Ergebnisse, jedoch liegen noch nicht unbedingt klinische Daten vor, die eine wesentliche Verbesserung gegenüber bestehenden Therapien belegen. Es handelt sich um ein Entwicklungsinstrument, nicht um eine behördliche Bestätigung der Wirksamkeit.

Beispiele für Februar 2026: TSRA-196 (Geneditierung bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel), ART-6043 (POLQ-Inhibitor bei BRCA-mutiertem Brustkrebs), Sonelokimab (IL-17A/F-Nanokörper bei Pustulose an Handflächen und Fußsohlen)

2. Ausweisung als „Breakthrough Therapy“ (BTD)

Was es ist: Die weitreichendste der beschleunigten Zulassungsformen. Sie wird gewährt, wenn vorläufige klinische Erkenntnisse darauf hindeuten, dass ein Arzneimittel bei einem klinisch bedeutsamen Endpunkt für eine schwere Erkrankung eine erhebliche Verbesserung gegenüber bestehenden Therapien bieten könnte.

Wann die Zulassung erteilt wird: Es sind vorläufige klinische Daten erforderlich – in der Regel Ergebnisse aus Phase 1 oder Phase 2, die im Vergleich zur verfügbaren Therapie eine signifikante Wirkungsstärke belegen.

Vorteile:
– Alle Vorteile des Fast-Track-Verfahrens
– Intensive Betreuung durch erfahrene FDA-Mitarbeiter während der gesamten Entwicklungsphase
– Organisatorisches Engagement unter Einbeziehung interdisziplinärer FDA-Prüfungsteams
– Fortlaufende Prüfung
– Vorrangige Prüfung nach Einreichung

Was dies bedeutet: Signifikante vorläufige klinische Wirksamkeit – ein Medikament mit BTD-Status hat erste klinische Daten vorgelegt, die darauf hindeuten, dass es einen deutlichen Fortschritt gegenüber der derzeitigen Standardtherapie darstellen könnte.

Beispiele für Februar 2026: Rilzabrutinib (wAIHA, Sanofi), NGN-401 (Rett-Syndrom, Neurogene), GFH-375 (KRAS G12D-NSCLC, Genfleet), Calderasib (KRAS G12C-NSCLC, MSD China)

Chinas NMPA betreibt ein vergleichbares Programm namens „Breakthrough Therapy Designation“ (突破性治疗药物), das 2020 eingeführt wurde. Sechs der zwölf BTDs vom Februar 2026 stammten von der NMPA.

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3. Vorrangige Prüfung

Was es ist: Eine Kennzeichnung, die auf den NDA- oder BLA-Antrag selbst (nicht auf das in der Entwicklung befindliche Arzneimittel) angewendet wird und die Prüfungsfrist der FDA von den üblichen 12 Monaten auf 6 Monate verkürzt.

Wann sie gewährt wird: Zum Zeitpunkt der Einreichung des NDA- oder BLA-Antrags, wenn das Arzneimittel einen ungedeckten medizinischen Bedarf bei einer schweren Erkrankung deckt. Ein Arzneimittel kann bereits in einer früheren Entwicklungsphase andere Statusbezeichnungen (Fast Track, BTD) erhalten und dann bei der Einreichung eine vorrangige Prüfung (Priority Review) erhalten.

Vorteile:
– Kürzerer Prüfungszeitraum (6 Monate statt der üblichen 12 Monate)
– Keine zusätzliche Beratung während der Entwicklung erforderlich

Was dies bedeutet: Die FDA ist der Ansicht, dass das Medikament zum Zeitpunkt der Antragstellung eine potenzielle Verbesserung gegenüber bestehenden Therapien bietet. Viele „Priority Reviews“ werden für Medikamente gewährt, die bereits den „Fast Track“- oder „BTD“-Status besitzen – der „Priority Review“ ist der Vorteil, der bei der Einreichung gewährt wird.

Beispiele für Februar 2026: Olezarsen-Natrium (Hypertriglyceridämie, Ionis), Pariglasgene brecaparvovec (Glykogenspeicherkrankheit Typ I, Ultragenyx), Marstacimab (Hämophilie A/B, Pfizer)

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4. Beschleunigtes Zulassungsverfahren

Was es ist: Ein Zulassungsverfahren, bei dem Arzneimittel auf der Grundlage eines klinischen Surrogat- oder Zwischenendpunkts zugelassen werden können – also eines Endpunkts, der mit hinreichender Wahrscheinlichkeit den klinischen Nutzen vorhersagen lässt –, anstatt dass eine direkte Messung der klinischen Ergebnisse wie beispielsweise der Überlebensrate erforderlich ist.

Anwendungsbereich: Schwere Erkrankungen, bei denen die Messung des klinischen Endpunkts in Studien zu lange dauern würde (z. B. Gesamtüberlebenszeit bei Krebs), für die jedoch ein zuverlässiger Ersatzendpunkt zur Verfügung steht (z. B. Tumoransprechrate, jährliche Wachstumsgeschwindigkeit, CD4-Zellzahl).

Anforderungen: Es sind bestätigende Studien nach der Markteinführung erforderlich, die den tatsächlichen klinischen Nutzen nachweisen. Scheitern diese bestätigenden Studien, kann die FDA die beschleunigte Zulassung widerrufen – was im Rahmen der jüngsten Verschärfung der FDA-Richtlinien bereits bei mehreren Krebsmedikamenten geschehen ist.

Was dies bedeutet: Das Medikament hat eine signifikante Wirksamkeit bei einem Surrogatendpunkt gezeigt, wobei der klinische Nutzen noch bestätigt werden muss. Die beschleunigte Zulassung ist sowohl ein Entwicklungsinstrument als auch ein Mechanismus für einen frühzeitigen Zugang der Patienten.

Beispiele vom Februar 2026:
– Navepegritide (Yuviwel) – zugelassen auf der Grundlage der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit als Surrogatendpunkt für Achondroplasie; bestätigende Daten zu Überleben und Funktionsfähigkeit erforderlich
– Pegzilarginase – zugelassen auf der Grundlage der Senkung des Arginin-Spiegels im Plasma als Surrogat für Hyperargininämie

Weitere Informationen zu Navepegritid finden Sie unter „Navepegritid (Yuviwel): Wirkmechanismus und klinische Daten“.

5. RMAT (Fortgeschrittene Therapien in der regenerativen Medizin)

Was es ist: Eine spezielle Kennzeichnung für Zelltherapien, Gentherapien und Produkte aus Gewebezüchtung – eingeführt im Rahmen des „21st Century Cures Act“ (2016). Sie bietet Entwicklern im Bereich der regenerativen Medizin die intensivste Unterstützung durch die FDA.

Wann sie gewährt wird: Für Therapien der regenerativen Medizin, die erste klinische Hinweise darauf liefern, dass sie einen bisher ungedeckten Bedarf bei schweren Erkrankungen decken.

Vorteile:
– Alle Vorteile des „Breakthrough Therapy“-Status (intensive Betreuung, fortlaufende Überprüfung)
– Frühzeitiger Austausch mit der FDA zu Surrogatendpunkten und Studien nach der Markteinführung
– Vorrangige Prüfung bei Einreichung
– Möglichkeit einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage von Surrogat- bzw. Zwischenendpunkten, die spezifisch für die regenerative Medizin sind

Was dies bedeutet: Dies ist die höchste Einstufung für Zell- und Gentherapieprodukte. Nur sehr wenige erhalten diese Einstufung – in der Regel weniger als 20 pro Jahr.

Beispiel Februar 2026: KB-707 (IL-12/IL-2-Zytokintherapie, Krystal Biotech) – zur Behandlung von fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs

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Wie die fünf Wege miteinander in Beziehung stehen

Ein einzelnes Arzneimittel kann gleichzeitig mehrere Indikationen haben:

Fast Track → obtained early (Phase 1/preclinical)
    + Breakthrough Therapy → obtained when Phase 2 data emerges
        + Priority Review → applied to the NDA/BLA at submission
            + Accelerated Approval → approval based on surrogate endpoint

RMAT ersetzt den Status „Breakthrough Therapy“ für Produkte der regenerativen Medizin, bietet jedoch gleichwertige oder größere Vorteile.

NMPA-äquivalente Programme (China)

Chinas NMPA betreibt parallele beschleunigte Programme: „Breakthrough Therapy“ (突破性治疗药物, 2020), „Priority Review“ (优先审评审批, 2016) und „Conditional Marketing Approval“ (附条件批准, 2017) – die im Großen und Ganzen ihren Entsprechungen bei der FDA entsprechen. Im Februar 2026 stammten 6 von weltweit 12 BTDs von der NMPA. Einen vollständigen Überblick finden Sie in der ERP-Übersicht für Februar 2026.

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Weiterführende Literatur

• Beschleunigte Prüfungsverfahren: 82 Zulassungen im Februar 2026
• Ausweisungen als „Breakthrough Therapy“ – Februar 2026
• Navepegritid (Yuviwel) – Beschleunigtes Zulassungsverfahren für Achondroplasie
• Rilzabrutinib – bahnbrechende Therapie bei wAIHA
• Übersicht über weltweite Arzneimittelzulassungen – Februar 2026

Dieser Beitrag dient ausschließlich zu Bildungs- und Informationszwecken. Für behördliche Einreichungen wenden Sie sich bitte an einen qualifizierten Experten für Zulassungsangelegenheiten.